司美格鲁肽及儿童新药研发热度高 市场趋势显著

摘要： 去年，我国新药注册临床试验数量再创新高。细胞与基因治疗药物、“跨界药王”司美格鲁肽以及儿童新药研发市场热度高涨。国家药监局药审中心（CDE）发布了《中国新药注册临床试验现状年度报告...

去年，我国新药注册临床试验数量再创新高。细胞与基因治疗药物、“跨界药王”司美格鲁肽以及儿童新药研发市场热度高涨。

国家药监局药审中心（CDE）发布了《中国新药注册临床试验现状年度报告（2024年）》，展示了中国新药注册临床试验的现状，旨在提升临床试验透明度，为新药研发与审评审批提供科学参考。报告基于药物临床试验登记与信息公示平台的数据进行分析。

近五年数据显示，2024年我国新药注册临床试验数量达到近五年最高水平。继2023年临床试验登记总量首次突破4000项后，2024年这一数字接近5000项（4900项），同比增长13.9%。此外，申请人完成首次试验登记用时缩短，临床试验启动效率提高。超过六成试验在6个月内签署首例知情同意书，生物制品中这一比例达70.2%。

报告显示，2024年临床试验登记总量持续增长，表明我国临床研发呈现积极态势。新药临床试验仍集中在某些地区，广东省、北京市、江苏省、河南省、浙江省和山东省是参与次数最多的六个地区，其中广东省最多，共2892次。

代谢类新药研发市场竞争加速，与国际趋势一致。化学药品临床试验数量前十位品种共登记86项试验，占总数6.1%。司美格鲁肽注射液开展的试验最多，有14项。从适应证领域看，前10位品种中有39项内分泌系统药物试验，涉及5个品种。生物制品中，司美格鲁肽注射液同样领先，开展了15项临床试验，总计29项。

抗肿瘤药物是1类创新药临床试验的主要方向，占总体的39.0%。生物制品中抗肿瘤药物占比更是达到50.1%。1类抗肿瘤创新药Ⅲ期临床试验保持小幅增长，意味着多款抗肿瘤创新药距离上市更进一步。

为解决儿童用药短缺问题，国家药监局成立了儿童用药专项小组，优化审评资源配置，并发布多项指导原则。2024年，针对儿童人群的临床试验数量和占比均有所增长，主要适应证包括呼吸系统疾病及抗过敏和预防性疫苗。

罕见病用药方面，罕见疾病药物临床试验数量逐年递增，以血液系统疾病、神经系统疾病和抗肿瘤药物为主。2024年，血液系统疾病药物临床试验数量最多，占年度罕见疾病临床试验总量的近三成。

医学影像学和放射性药物临床试验数量也有所增加。细胞和基因治疗类（CGTs）产品临床试验数量较2023年显著增长。近期，CDE发布征求意见稿，拟将CAR-T、肿瘤疫苗等纳入“先进治疗药物”范畴。商务部、国家卫生健康委和国家药监局联合发布的通知允许外商投资企业在特定自由贸易区从事相关技术开发和技术应用，标志着中国在CGT领域的对外开放迈出重要一步。

业界认为，CGTs是我国在创新药前沿领域实现全球领跑的关键赛道。近年来监管政策趋向包容、开放、科学与规范，有望加速CGTs药物研发进程，为肿瘤、遗传和罕见疾病患者提供新的治疗可能性。然而，高昂的研发成本、治疗风险以及患者可及性和负担性等问题仍需解决。